fbpx

Điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp gây ung thư ruột kết ở trẻ em

Nhà khoa học thuộc dược phẩm UH chú ý đến loại thuốc mới có khả năng tái chế thông qua đại tràng

Các nhà khoa học của Đại học Houston, Mỹ đang phát triển một loại thuốc mới có thể mang lại hy vọng cho những trẻ em mắc chứng rối loạn di truyền gia đình (FAP), một rối loạn di truyền hiếm gặp, đặc trưng bởi hàng trăm – nếu không phải là hàng ngàn – polyp đại trực tràng. Hội chứng khuynh hướng ung thư di truyền này xảy ra trong 3 /100.000 trẻ và, nếu không được điều trị, gây ung thư đại trực tràng ở bệnh nhân gần 100%. Loại thuốc trước đó không thành công vì nó làm tăng nguy cơ đau tim và tử vong.

Một loại thuốc mới giúp ức chế COX-2 mở ra hi vọng mới cho trẻ bị hội chứng FAP

“Nếu thành công, loại thuốc này có thể sẽ trở thành thuốc đầu tiên điều trị trẻ em bị FAP và cũng sẽ hữu ích trong việc phòng chống ung thư ruột kết ở những nhóm có nguy cơ cao khác”, Ming Hu, giáo sư dược học, hiện đang sử dụng khoản trợ cấp 200.000 đô la từ Viện nghiên cứu phòng chống ung thư Texas (CPRIT) cho một nghiên cứu thí điểm về hiệu quả của thuốc mới. Nhóm nghiên cứu của Hu gồm có Greg Cuny và Jason Eriksen, phó giáo sư ngành dược của UH.

Trẻ em bị FAP phải trải qua phẫu thuật nội soi và phẫu thuật thông thường (loại bỏ các khối u và ruột) cho đến khi toàn bộ ruột kết cuối cùng được cắt bỏ thông qua cắt bỏ đại tràng. “Chất lượng cuộc sống cho trẻ em với FAP vẫn rất kém”, ông Hu nói.

Nếu không được điều trị, căn bệnh này gây ra sự tăng trưởng số lượng polyp không kiểm soát, từ đó sẽ tiến triển thành bệnh ác tính. Đối với những người không được chẩn đoán trước 20 tuổi, Ming nói rằng cuộc sống của họ có lẽ sẽ kết thúc vào năm 35 tuổi, bởi vì các khối u sẽ trở nên vô cùng và ác tính, dẫn đến xuất huyết nặng và ung thư di căn chết người.

Để làm cho vấn đề tồi tệ hơn, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm, trước đó đã phê chuẩn chất ức chế cyclo-oxygenase-2 (COX-2) celecoxib để điều trị FAP, hiện đã ngưng cấp phép vì độc tính đối với tim. Các nhà khoa học cho rằng thực tế độc tính của thuốc lây lan khắp cơ thể, thay vì chỉ nhắm vào các cơ quan bị ảnh hưởng.

Thuốc ức chế COX-2 là một loại thuốc chống viêm không steroid, nhiều loại trong số đó có cùng độc tính với cơ quan không được nhắm mục tiêu. Để kêu gọi sự chú ý đến những tác dụng phụ nghiêm trọng này, FDA đã ra lệnh cảnh báo “hộp đen” được in trên bao bì của thuốc để đánh dấu nguy cơ đe dọa tính mạng này. Kết quả là, trẻ em bị FAP không có thuốc để điều trị.

Hu và nhóm của ông đã tận dụng cơ hội này để phát triển một phương pháp điều trị hiệu quả hơn thông qua một chất ức chế COX-2 có khả năng sinh học nội tại bên trong, có nghĩa là một chất ức chế sẽ tồn tại bên trong khu vực ruột. Các loại thuốc mới được thiết kế để đi qua đại tràng theo chu kỳ mà không cần thoát khỏi hệ thống tuần hoàn và đến các cơ quan không được nhắm mục tiêu. Thuốc ức chế sự sản xuất phân tử gọi là PGE2, phân tử này được cho là gây đau và thúc đẩy sự phát triển khối u ở đại tràng.

Hu cho biết thuốc cũng sẽ có hiệu quả ngăn ngừa tái phát sau khi polyp được loại bỏ, điều này có thể làm giảm ung thư ruột kết ở những quần thể có nguy cơ cao.

“Chưa từng có một loại thuốc tương tự nào được thiết kế như thế này, nó có khả năn tái chế và hạn chế tiếp xúc với cơ quan đích”. Nếu loại thuốc này có thể giúp cứu bệnh nhân và cải thiện chất lượng cuộc sống của họ, đó sẽ là một giấc mơ trở thành sự thật.”

Theo eurekalert

https://www.eurekalert.org/pub_releases/2018-11/uoh-tar112018.php

 

Có thể bạn quan tâm
Đang tải...
1
Bạn cần hỗ trợ?