fbpx

Đánh giá cấy ghép tế bào gốc trong bệnh thiếu máu Diamond-Blackfan

Các bệnh nhân dưới 10 tuổi bị thiếu máu Diamond-Blackfan (DBA) trải qua ghép tế bào gốc từ anh chị em ruột hoặc người hiến tặng không liên quan có thể có tỷ lệ thấp của bệnh ghép so với vật chủ (GVHD), hỗ trợ sử dụng quy trình ở những bệnh nhân phụ thuộc truyền máu, theo một nghiên cứu được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội huyết học Mỹ (ASH) lần thứ 61 tại Orlando, Florida (Mỹ).

DBA là một tình trạng di truyền liên quan đến các bất thường bẩm sinh và làm gia tăng nguy cơ ung thư. Steroid là một điều trị phổ biến cho tình trạng này, mặc dù nhiều bệnh nhân vẫn phụ thuộc vào truyền máu. Ghép tế bào gốc là một lựa chọn chữa bệnh được công nhận cho DBA song có dữ liệu hạn chế hỗ trợ việc sử dụng nó.

Trong nghiên cứu này, các nhà nghiên cứu đã đánh giá dữ liệu từ Nhóm cấy ghép máu và tủy Châu Âu để đánh giá kết quả của 106 bệnh nhân mắc DBA đã trải qua ghép tế bào gốc trong giai đoạn từ 1985 đến 2016. Sáu mươi bệnh nhân là nam giới với độ tuổi trung bình 6,8 tuổi. Tổng cộng, 57% bệnh nhân đã trải qua cấy ghép từ một người hiến tặng là anh chị em, 36% trải qua cấy ghép từ một người hiến tặng không có quan hệ họ hàng và 7% trải qua thủ tục từ một người hiến tặng khác. Phần lớn (86%) bệnh nhân cũng được áp dụng chế độ điều trị sẹo lồi.

Sau 36 tháng, tỷ lệ sống không mắc bệnh và tỷ lệ sống nói chung lần lượt là 81% và 84%. Bệnh nhân dưới 10 tuổi có tỷ lệ sống cao hơn so với nhóm đối tượng còn lại thuộc đoàn hệ (91% so với 71%; P = 0,01). Không có sự khác biệt nào đáng kể về tỷ lệ sống và mặc dù tỷ lệ GVHD cao hơn ở những bệnh nhân được ghép từ những người hiến tặng không liên quan so với bệnh nhân có người hiến tặng là anh chị em ruột (22% so với 11%), sự khác biệt này không có ý nghĩa về mặt thống kê. Tất cả các trường hợp tử vong được ghi nhận là do nguyên nhân liên quan đến cấy ghép.

Các tác giả của nghiên cứu cho biết: “Theo sự hiểu biết tốt nhất của chúng tôi, đây là nhóm bệnh nhân được báo cáo lớn nhất được ghép cho DBA và có một thời gian theo dõi lâu dài. Tỷ lệ sống rất tốt của bệnh nhân được cấy ghép từ cả anh chị em ruột và người hiến tặng không liên quan và tỷ lệ GVHD mạn tính khá thấp xác nhận rằng thủ thuật này có thể được coi là một lựa chọn thay thế cho bệnh nhân phụ thuộc truyền máu dưới 10 tuổi”.

Theo Hematologyadvisor 

https://www.hematologyadvisor.com/home/topics/anemia/graft-versus-host-disease-in-diamond-blackfan-anemia-undergoing-stem-cell-transplant/

Có thể bạn quan tâm
Đang tải...
1
Bạn cần hỗ trợ?